“A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis” es el nombre del estudio publicado en The New England Journal of Medicine en el que nuestra socia, Dra. Francisca Bozán, tuvo una participación activa que le valió el reconocimiento para ser incluida como parte del equipo de autores.
Este estudio clínico fase 3 evaluó la eficacia y seguridad de brepocitinib oral en pacientes adultos con dermatomiositis resistente a tratamientos previos.
A continuación, conoceremos la experiencia de la Dra. Bozán y cómo logró que su aporte sostenido y riguroso se transformara en un reconocimiento formal para este estudio, y en un ejemplo de orgullo para nuestra Sociedad Médica.
Entrevista:
1. ¿Cuéntenos primero cómo llegó a interesarse en la miositis?
Fue hace muchos años, cuando era interna de medicina. Conocí a un paciente con Dermatomiositis. Era un hombre joven, con un cuadro clínico complejo que fue muy desafiante, tanto en términos de diagnóstico como de tratamiento para los médicos que estaban a su cargo. Dada la baja prevalencia de su enfermedad, había poco conocimiento al respecto. Entonces me pareció muy motivador comenzar a interiorizarme un poco más, con el objetivo de que en el futuro pudiese ser un aporte, aunque fuese pequeño, para los pacientes con esta enfermedad.
2. Explíquenos cómo comenzó su colaboración en este estudio.
Fue el Dr. Fernando Valenzuela, dermatólogo, profesor titular de la Universidad de Chile y con quien trabajo en su centro de estudios clínicos, quien me comentó que teníamos la opción de participar en un estudio clínico de Dermatomiositis con un tipo de medicamento que podía ser eficaz.
Por el mecanismo de acción de esa familia de fármacos, dada la fisiopatología de la enfermedad y varios casos reportados en la literatura que había leído, me pareció que era una alternativa muy prometedora para los pacientes que habían sido refractarios a otros tratamientos.
Agradezco al Dr. Valenzuela haberme dado la oportunidad de participar.
3. Un aporte significativo en este estudio debe haber conllevado un importante sacrificio de tiempo y dedicación exclusiva en su vida. Háblenos un poco de cómo equilibró su vida laboral y familiar, y qué la motivó a perseverar y mantener el entusiasmo.
El estudio de estas enfermedades es un tema que me apasiona, por lo que participo en diversos proyectos en el área. Efectivamente implica una dedicación de tiempo no menor, pero no lo vivo como un sacrificio ni tampoco como algo de dedicación exclusiva.
Ha sido un largo camino de estudio y trabajo, y que probablemente continuará, pero que me ha enseñado tantas cosas, tanto en lo académico como en lo personal, que finalmente ha sido muy satisfactorio.
Y lo más importante es que tengo la gran fortuna de contar con una maravillosa familia (madre, marido y dos hijos) que me apoyan incondicionalmente y comprenden que, si bien ellos son la prioridad, mi trabajo es algo que realmente me gusta.
4. Cuéntenos acerca de la metodología del estudio.
Es un estudio fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para probar eficacia y seguridad de Brepocitinib en adultos con Dermatomiositis.
5. ¿Cuáles fueron las conclusiones de este y qué le parecieron?
Se encontró que Brepocitinib en dosis de 30 mg al día fue superior a placebo en una población representativa de pacientes que recibían tratamientos estándar.
Se observó eficacia significativa en los principales ámbitos de la enfermedad, incluyendo la debilidad muscular, la actividad de la enfermedad cutánea, la reducción gradual de los glucocorticoides sistémicos y la funcionalidad, aunque con un mayor riesgo de infección grave.
El beneficio clínico se observó a partir de la semana 4 y se mantuvo durante el período del estudio de 52 semanas.
Estas son conclusiones muy relevantes, ya que es el primer estudio randomizado y controlado que demuestra eficacia de los inhibidores JAK en Dermatomiositis.
6. ¿Qué recomendaciones y consejos les podría dar a nuestros colegas en Chile que quisieran participar en estudios internacionales?
Más que alguna recomendación, animarlos a participar en las iniciativas internacionales, ya que hay muchas y son una oportunidad tanto para ayudar a nuestros pacientes como para darle más visibilidad a nuestro país.
7. ¿Cómo ve el escenario latinoamericano de participación en estudios internacionales de impacto? ¿Cómo se podría mejorar?
Tengo la impresión de que cada vez se está prestando más atención a la participación de la población latinoamericana en diferentes estudios de investigación clínica.
Y me alegra ver cómo muchos colegas más jóvenes están participando activamente en llevar a cabo dichos estudios.
8. Queremos conocer cuáles son sus desafíos actuales y futuros en investigación; cuéntenos acerca de ellos.
Actualmente, mi principal desafío es llevar a cabo mi proyecto final del magíster de Epidemiología que recién cursé, donde trabajaré con datos del registro Myonet, que es el registro longitudinal e internacional más grande que existe en miopatías inflamatorias.
Agradezco a la Dra. Annelise Goecke su ayuda tanto para llegar a ser uno de los centros participantes, como para llevar a cabo el proyecto.
Otros desafíos son la participación en un proyecto internacional acerca de los criterios de remisión y otro acerca de la definición de recaídas en estas patologías.
Y también terminar de escribir y comenzar la ejecución del registro nacional de miopatías inflamatorias, con la idea de poder expandirlo a otros países de Latinoamérica.
